Soliris dinobatkan Forbes sebagai obat termahal di dunia sebab dihargai US$ 409.500 atau sekitar Rp 4 miliar per tahun. Obat ini digunakan untuk mengobati hemoglobinuria nokturnal paroksismal, penyakit darah langka yang mempengaruhi 8.000 orang di AS.

Mahalnya harga ini disebabkan karena investasi yang dilakukan produsen, Alexion Pharmaceuticals, senilai US$ 800 juta atau sekitar Rp 7,73 triliun dan masa penelitian selama 15 tahun. Hasilnya, studi menemukan Soliris dapat mengurangi 90 persen komplikasi hemoglobinuria nokturnal paroksismal.

Obat ini digunakan untuk mengobati sindrom Hunter, yaitu penyakit bawaan yang disebabkan oleh kurangnya enzim sulfatase iduronate. Tapi obat ini harus ditebus dengan harga mahal, yaitu US$ 375.000 atau sekitar Rp 3,6 miliar hingga US$ 657.000 atau sekitar Rp 6,35 miliar per tahun.

Untuk pembelian satu botol saja dihargai US$ 4.215 atau sekitar Rp 41 juta. Di Amerika Serikat, diperkirakan ada sekitar 500 orang yang menderita sindrom Hunter dan menghabiskan uang total senilai US$ 353 juta atau sekitar Rp 3,4 triliun pada tahun 2009 untuk membeli Elaprase.

Naglazyme dibanderol dengan harga US$ 365.000 atau sekitar Rp 3,5 miliar. Obat ini merupakan pemurnian dari enzim manusia yang digunakan untuk mengobati sindrom Maroteaux-Lamy, penyakit genetik langka yang muncul di masa kanak-kanak lewat retardasi mental dan dapat menyebabkan kerusakan jaringan serta keterbelakangan mental. Pemberian obat ini dapat meningkatkan pertumbuhan dan pergerakan sendi, serta mengatasi rasa nyeri.

Obat ini digunakan untuk mengatasi angioedema herediter, yaitu pembengkakan parah yang sering terjadi di wajah dan saluran udara akibat rendahnya protein inhibitor C1. Penyakit ini adalah penyakit turunan dan seringkali tidak terdeteksi.

Karena penyakitnya langka, maka obatnya juga mahal, yaitu US$ 350.000 atau sekitar Rp 3,38 miliar per tahun. Sang produsen, ViroPharma, berhasil membukukan penjualan tahunan obat mulai dari US$ 95 juta atau sekitar Rp 918 miliar hingga US$ 350 juta atau sekitar Rp 3,38 triliun.

Obat ini sering digunakan oleh pasien pengidap kanker T-sel limfoma yang berkantong tebal. Obat ini bekerja dengan cara membunuh sel-sel kanker dengan cepat. Biasanya, pasien meminum obat ini selama sekitar enam minggu, tapi tagihan yang harsu dibayar tahu-tahu melonjak, yaitu sekitar sekitar US$ 30 ribu atau Rp 290 juta per bulan.

Obat ini digunakan untuk mengobati kejang infantil, yaitu kejang-kejang yang sering dialami bayi berusia 4 - 6 bulan. Suntikan ACTH diberikan setiap hari selama beberapa minggu sampai beberapa bulan.

Biaya yang harus dikeluarkan adalah US$ 115 ribu atau sekitar Rp 1,1 miliar per bulan. Per botol, obat ini dibanderol seharga US$ 23.000 atau sekitar Rp 222 juta.

Obat ini dikembangkan oleh perusahaan bernama Genzyme untuk mengobati penyakit langka yang disebut Pompe, yaitu penyakit yang menonaktifkan otot-otot jantung dan rangka. Penyakit ini sering mempengaruhi bayi dan sebagian besar penderitanya meninggal setahun pertama.

Untuk mendapat obat ini, biaya per tahun yang harus dikeluarkan bisa mencapai US$ 100.000 atau sekitar Rp 966 juta untuk anak-anak dan US$ 300.000 atau Rp 2,9 miliar untuk dewasa. Walau mahal, obat ini terbukti dapat menyelamatkan banyak nyawa pasien Pompe.

Arcalyst digunakan untuk mengobati penyakit genetik langka seperti Familial Cold Auto-inflammatory Syndrome dan Muckle-Wells Syndrome, gangguan inflamasi yang menyebabkan tubuh menampakkan gejala aneh tanpa diketahui penyebabnya. Penyakit ini dapat mempengaruhi tulang, sendi dan organ-organ penting sehingga menyebabkan tuli, kerusakan ginjal dan kebutaan. Untuk mendapatkan obat ini, pasien harus merogoh kocek sampai US$ 250.000 atau sekitar Rp 2,4 miliar per tahun.

Penderita penyakit Gaucher, yaitu penyakit yang menyebabkan benjolan lemak muncul di berbagai tempat di tubuh, termasuk jantung, otak dan limpa bisa terobati dengan obat ini. Ceredase dibuat dari plasenta manusia. Harganya tidak murah, yaitu US$ 150.000 atau sekitar Rp 1,44 miliar per tahun. Versi terbarunya yang dibuat dari rekayasa genetika sel hamster diharapkan lebih murah, tapi ternyata jatuhnya lebih mahal, yaitu US$ 200.000 atau sekitar Rp 1,93 miliar per tahun.

Fabrazyme berfungsi mengganti enzim yang diperlukan penderita penyakit Fabry, yaitu penyakit akibat kurangnya enzim yang diperlukan untuk metabolisme lipid atau lemak. Tanpa enzim ini, lemak dapat terkumpul hingga tingkat berbahaya dalam sistem saraf, jantung, pembuluh darah, mata dan ginjal. Akibatnya dapat menyebabkan kekeruhan kornea, peningkatan risiko serangan jantung dan stroke, serta pembesaran jantung dan gangguan ginjal. Fabrazyme dapat diperoleh dengan biaya US$ 200.000 atau sekitar Rp 1,93 miliar per tahun.

Aldurazyme digunakan untuk mengobati penyakit genetik bernama sindrom Hurler, yaitu gangguan metabolisme akibat kekurangan enzim yang membuat tubuh menghambat metabolisme gula dan protein tertentu. Gula dan protein yang rusak akan berkumpul dan menyebabkan organ membesar, gangguan pernapasan dan banyak lagi. Obat ini dihargai US$ 200.000 atau sekitar Rp 1,93 miliar per tahun. Aldurazyme biasanya diberikan secara mingguan.